FDA是較早針對罕見病用藥出臺專門法律法規，
並明確概念界定、促進企業研發的藥品監管部門。蔣
蓉主編的《美國罕見病藥物法律法規》在全面梳理美
國藥品監管法律法規體繫的基礎上，收集和翻譯了與
罕見病用藥密切相關的法案及部分法案中的法律條款
、技術指南，以便為我國罕見病用藥的發展提供借鋻
參考。
全書共分為兩部分。
第一章為美國藥品立法中與罕見病用藥密切相關
的法案及部分法案中的條款，包括《聯邦食品藥品和
化妝品法案》《食品藥品管理法修正案》《FDA安全
及創新法案》三個法規文件中與罕見病藥物有關的部
分條款進行編譯，以及《罕見病藥物法案》的全文翻
譯。
第二章為美國食品藥品管理局制定《罕見病：藥
物工業發展指南的常見問題》的指南全文翻譯，內容
涵蓋了FDA對協助治療或預防罕見病的藥品和生物制
品的發起人、罕見病藥物開發中的選題、項目開發等
問題的官方意見。

第一章 法規
聯邦食品藥品和化妝品法案
分章B——罕見病用藥
罕見病藥物法案
簡稱
《聯邦食品藥品和化妝品法案》修正案
“罕見病藥物的認定
“對未獲專利的罕見病藥物的保護
“罕見病藥物研究的公開協議
“分章A——藥物和器械”
FDA安全及創新法案
第九章藥物審批和患者可及性
第二章 指南
罕見病：藥物工業發展指南的常見問題
I．引言
II．背景
III．自然史研究
IV．疾病病理生理學和生物標記物的使用
V．非臨床研究
VI．臨床有效終點
VII．證明有效性和安全性
VIII．化學、制造和控制
附錄 名詞術語總表